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ワイヤーニュース

血友病B患者のための新しい遺伝子治療

著者 エディタ

CSL Behringは本日、欧州医薬品庁(EMA)が加速評価手順の下でetranacogene dezaparvovec(EtranaDez)の販売承認申請(MAA)を承認したことを発表しました。 Etranacogene dezaparvovecは、重度の出血表現型を有する血友病B患者の5回限りの治療として投与される、治験中のアデノ随伴ウイルスXNUMX(AAVXNUMX)ベースの遺伝子治療です。 承認された場合、etranacogene dezaparvovecは、欧州連合(EU)および欧州経済領域(EEA)で血友病Bを患っている人々に、XNUMX回の注入後の年間出血率を大幅に低減する史上初の遺伝子治療治療オプションを提供します。 加速された評価は、MAAがレビューのために受け入れられ、治療が特に治療の革新に関して公衆衛生上の大きな関心事であると予想される場合に医薬品に提供されると、タイムラインを短縮する可能性があります。

「血友病Bの最初の遺伝子治療候補として、この極めて重要な規制のマイルストーンにより、CSL Behringは、出血性疾患コミュニティの遺伝子治療の約束を実現することに一歩近づきました」と、CSLBehringのグローバル規制担当責任者であるEmmanuelleLecomteBrissetは述べています。 「私たちは規制当局と協力して、この衰弱した生涯にわたる状態で生きる人々に遺伝子治療の変革の可能性をもたらすことを楽しみにしています。」

MAAは、血友病Bにおけるこれまでで最大の遺伝子治療試験である極めて重要なHOPE-B試験からの肯定的な発見によって裏付けられています。 エトラナコジーン・デザパルボベックで治療された重度の出血表現型を有すると分類された血友病B患者は、調整後年間出血率(ABR)が64%減少し、治療後18か月での予防治療よりも6か月の期間での実行よりも優れていることを示しました。 さらに、平均第IX因子(FIX)活性レベルが安定して持続的に増加しました。 Etranacogene dezaparvovecは、状態の根本的な原因である第IX因子(FIX)の凝固不全を引き起こす欠陥のあるF9遺伝子に対処することにより、ほぼ正常な血液凝固能力を可能にするように特別に設計されました。

「EMAによるレビューのためのエトラナコジーン・デザパルボベックの受け入れは、血友病Bやその他のまれで深刻な医学的障害を抱える人々の生活と幸福を改善するための私たちの絶え間ない追求を促進します」と研究開発責任者のビル・メザノッテは述べています。 CSLリミテッドのチーフメディカルオフィサー。 「私たちはuniQureと協力して、血友病Bを常に懸念するのではなく、患者の生活の二次的な部分にすることを目的としたこの科学的進歩の最前線に立つことを誇りに思います。」

複数年にわたる臨床開発はuniQure(Nasdaq:QURE)によって主導され、米国での臨床試験のスポンサーは、etranacogene dezaparvovecを商業化する世界的な権利を取得した後、CSLBehringに移行しました。 CSL Behringは、欧州連合での臨床試験のスポンサーシップを移行中です。

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著者について

エディタ

eTurboNewの編集長はLindaHohnholzです。 彼女はハワイのホノルルにあるeTN本社を拠点としています。

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