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血球減少性骨髄線維症の最​​初に承認された治療法

著者 エディタ

CTI BioPharma Corp.は、米国食品医薬品局(FDA)が、中リスクまたは高リスクの原発性または続発性(真性多血症後または本態性血小板血症後)の血小板数を伴う骨髄線維症の成人の治療薬としてVONJO(パクリチニブ)を承認したと発表しました。 50×109 / L未満。 VONJOは、JAK2を阻害することなく、JAK1およびIRAK1に特異的な新規経口キナーゼ阻害剤です。 VONJOの推奨用量は200日XNUMX回経口でXNUMXmgです。 VONJOは、血球減少性骨髄線維症の患者さんのニーズに特に対応する最初の承認された治療法です。             

「本日のVONJOの承認により、細胞減少性骨髄線維症に苦しむ骨髄線維症患者の新しい標準治療が確立されました」と、ニューヨークのマウントサイナイ医科大学ティッシュ癌研究所の医学、血液学および腫瘍内科の准教授であるジョン・マスカレンハス医学博士は述べています。 。 「血小板数が50×109 / L未満と定義される、重度の血小板減少症を伴う骨髄線維症は、衰弱させる症状と相まって、生存率の低下をもたらすことが示されています。 限られた治療の選択肢により、この病気は緊急の満たされていない医療ニーズの領域となっています。 これらの患者さんに、新しく効果的で安全な治療オプションが利用できるようになったことを嬉しく思います。」

「米国では、骨髄線維症の患者が約21,000人おり、その50分の109が血球減少症(血小板減少症または貧血)であり、一般的に他の承認された治療法の毒性に起因します。 10×XNUMX / L未満の血小板数として定義される重度の血小板減少症は、骨髄線維症人口全体のXNUMX分のXNUMXで発生し、特に予後不良です。 VONJOの承認により、血球減少性骨髄線維症の患者さんに特別に承認された新しい治療法を提供できるようになりました。 DRIとの債務およびロイヤルティ取引に続いて、私たちは商業的立ち上げのために全額の資金を調達しており、血球減少性骨髄線維症患者のための潜在的なクラス最高の治療法であるVONJOをXNUMX日以内に患者に提供することを楽しみにしています。 、MD、Ph.D.、CTIBiopharmaの社長兼最高経営責任者。 「VONJOの臨床試験を可能にしてくれた患者、介護者、臨床試験スタッフ、研究者に感謝します。 また、CTIチームの努力と献身、そして患者のニーズに焦点を合わせてくれたことにも感謝しています。」

迅速承認は、骨髄線維症(血小板数が3×2 / L以下)の患者を対象としたVONJOの極めて重要な第100相PERSIST-109試験の有効性の結果に基づいています。 患者は1:1:1でランダム化され、VONJO 200 mgを400日2回(BID)、VONJO 50 mgを109日200回(QD)、または利用可能な最善の治療法(BAT)を受けました。 以前のJAK29阻害剤療法は許可されていました。 この研究では、ベースライン血小板数が35×3 / L未満で、パクリチニブ2025 mg BDで治療された患者のコホートでは、患者のXNUMX%で、脾臓の体積が少なくともXNUMX%減少したのに対し、投与を受けた患者ではXNUMX%でした。ルキソリチニブを含む利用可能な最良の治療法。 迅速承認の一環として、CTIは確認試験で臨床的利益を説明する必要があります。 この承認後の要件を満たすために、CTIはPACIFICA試験を完了する予定であり、XNUMX年半ばに結果が期待されます。

VONJO 20 mgを200日3回投与した後の最も一般的な副作用(≥200%)は、下痢、血小板減少症、悪心、貧血、末梢性浮腫でした。 VONJO XNUMX mgをXNUMX日XNUMX回投与した後の最も頻繁な重篤な副作用(≥XNUMX%)は、貧血、血小板減少症、肺炎、心不全、疾患の進行、発熱、皮膚扁平上皮癌でした。

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著者について

エディタ

eTurboNewの編集長はLindaHohnholzです。 彼女はハワイのホノルルにあるeTN本社を拠点としています。

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