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骨髄腫の研究が拡大されました

CTI BioPharma Corp.は本日、米国食品医薬品局(FDA)が、中リスクまたは高リスクの原発性または続発性(真性多血症後)の成人患者を治療するためのパクリチニブの新薬申請(NDA)の審査期間を延長したことを発表しました。または本態性血小板血症後)ベースライン血小板数が50×109 / L未満の骨髄線維症(MF)。 処方薬使用料法(PDUFA)の施行日は、28年2022月XNUMX日までXNUMXか月延長されました。

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2021年の第30四半期に、FDAは、2021年24月2021日のPDUFA日付の骨髄線維症患者に対するCTIのNDAの優先審査を許可しました。製品ラベリングの議論の過程で、FDAは追加の臨床データを要求しました。 XNUMX年XNUMX月XNUMX日。本日、FDAは、データ提出がNDAの「主要な修正」であると見なしていることを会社に通知しました。そのため、PDUFAの日付がXNUMXか月延長され、提出。 現時点では、CTIはアプリケーションの大きな欠陥を認識していません。

パクリチニブは、JAK2を阻害することなく、JAK1、IRAK1、およびCSF1Rに特異的な新規経口キナーゼ阻害剤です。 NDAは、これらの試験に登録された重度の血小板減少症(血小板数が3 x 2 / L未満)の患者に焦点を当てた、第1相PERSIST-2およびPERSIST-203および第50相PAC109臨床試験のデータに基づいて承認されました。パクリチニブ200mgを2日2回投与された患者。これには、最前線の治療歴のない患者とJAK200阻害剤に以前に曝露された患者の両方が含まれます。 PERSIST-29試験では、パクリチニブ35 mgを3日23回投与された重度の血小板減少症の患者では、利用可能な最善の治療を受けた患者の50%と比較して、患者の13%で脾臓の体積が少なくともXNUMX%減少しました。 、ルキソリチニブを含む; 利用可能な最善の治療を受けている患者のXNUMX%と比較して、患者のXNUMX%は少なくともXNUMX%の総症状スコアの低下を示しました。 パクリチニブで治療された同じ患者集団では、有害事象は一般に低悪性度であり、支持療法で管理可能であり、中止につながることはめったにありませんでした。 血小板数とヘモグロビンレベルも安定しました。

骨髄線維症は骨髄腫であり、線維性瘢痕組織の形成を引き起こし、血小板減少症と貧血、脱力感、倦怠感、脾臓と肝臓の肥大を引き起こす可能性があります。 米国内には、骨髄線維症の患者が約21,000人おり、そのうち7,000人が重度の血小板減少症(血小板数が50 x 109 / L未満と定義)になっています。 重度の血小板減少症は、生存率の低下と症状の負担の増加に関連しており、疾患の進行の結果として、またはJAKAFIやINREBICなどの他のJAK2阻害剤による薬物毒性の結果として発生する可能性があります。

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著者について

Linda Hohnholz、eTN編集者

Linda Hohnholzは、キャリアをスタートして以来、記事の執筆と編集を行ってきました。 彼女はこの生来の情熱をハワイパシフィック大学、シャミナード大学、ハワイチルドレンズディスカバリーセンター、そして現在はTravelNewsGroupなどの場所に適用しています。

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