ファブリー病の治療に関する最新の臨床試験結果

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Protalix BioTherapeutics、Inc.は本日、ファブリー病の潜在的な治療法としてペグニガルシダーゼアルファ(PRX 102)を評価するBRIGHT第III相臨床試験の最終結果を発表しました。 結果は、2週間ごとに静脈内(IV)注入によって投与された102 mg / kgのPRX-3による治療が十分に許容され、推定糸球体濾過率(eGFR)勾配と血漿リゾGbXNUMX濃度によって評価されたファブリー病が安定していたことを示しています。  

Protalixの社長兼最高経営責任者であるDrorBashanは、次のように述べています。「PRX-102臨床プログラムの進捗における重要なマイルストーンであるBRIGHT試験の最終データを共有できることをうれしく思います。 「米国食品医薬品局、欧州医薬品庁、およびその他の規制当局によるレビューのためのこのデータの利用可能性は、通常の102mgの両方で成人ファブリー病患者の潜在的な優れた代替薬としてのPRX-1の予想される承認に向けたもう2つの前進です。 XNUMX週間ごとに\kg、XNUMX週間ごとにXNUMX mg\kgのレジメン。」

PRX-102は、植物細胞で発現した組換え型のPEG化架橋αガラクトシダーゼA製品候補です。 BRIGHT第III相臨床試験(NCT03180840)は、2 mg / kgのPRX-102を52週間ごとに14週間投与した治療の安全性、有効性、および薬物動態を評価するために設計された、多施設、多国籍の非盲検、切り替え試験でした(合計30回の注入)。 この研究には、ファブリー病の成人患者24人(男性6人と女性40.5人)が登録され、平均(SD)年齢は11.3(19)歳、範囲は58〜XNUMX歳で、以前に承認された酵素補充療法(ERT)を少なくとも受けていました。 XNUMX週間ごとに投与される安定した用量でXNUMX年間(アガルシダーゼアルファ–Replagal®またはアガルシダーゼベータ–Fabrazyme®)。 ベースラインで最も一般的なファブリー病の症状は、無感覚症、熱不耐症、被角血管腫、および発汗低下でした。

研究に参加したすべての患者は、PRX-102の少なくとも29回の投与を受け、29人の患者が研究を完了しました。 これらの28人の患者のうち、2人は研究全体を通して102週間ごとに1mg / kgのPRX-102の意図されたレジメンを受け、11人の患者はXNUMX回目の注入でプロトコルごとにXNUMX週間ごとにXNUMXmg/kgのPRX-XNUMXに切り替えられました。 XNUMX人の患者は、交通事故のために最初の注入後に研究から撤退しました。

PRX-102の最初の注入は、治験薬の管理された条件下で投与されました。 治験実施計画書で事前に指定された基準に基づいて、治験責任医師と治験依頼者の医療モニターが安全であると同意すると、患者は在宅医療施設でPRX-102注入を受けることができました。

全体として、33人(182%)の患者で報告された30.0件の治療に起因する有害事象(TEAE)のうち27件が治療関連と見なされました。 すべての重症度は軽度または中等度であり、大部分は研究の終わりに解決されました。 重篤または重度の治療関連のTEAEはなく、死亡または試験中止につながるTEAEはありませんでした。 治療関連のTEAEのうち、27は注入関連反応(IRR)であり、残りは下痢、紅斑、疲労、インフルエンザ様疾患、尿タンパク質/クレアチニン比の増加、および白血球陽性の尿の単一イベントでした。 16.7のIRRは、すべて男性の24人(102%)の患者で報告されました。 すべてのIRRは、注入中または注入後XNUMX時間以内に発生しました。 注入後XNUMX〜XNUMX時間の間にイベントは記録されませんでした。 スクリーニング時に抗薬物抗体(ADA)を使用していない患者は、PRX-XNUMX治療への切り替え後に治療誘発性ADAを発症しませんでした。

研究結果の測定値は、血漿リゾGb3濃度が研究中安定しており、ベースライン(3.01 nM±0.94)から19.36週(3.35±52nM)までの平均変化(±SE)が22.23 nM(3.60)であることを示しています。 平均絶対eGFR値は、52週間の治療期間中安定しており、ベースラインからの平均変化は1.27 mL / min / 1.73 m2(1.39)でした。 研究終了時の全集団の平均(SE)eGFR勾配は、2.92(1.05)mL / min / 1.73m2 / yearであり、安定性を示しています。

「BRIGHT第III相臨床試験の最終結果を発表できることをうれしく思います。この重要な研究に時間と労力を費やしてくれた研究者、ファブリー病患者、およびその家族に感謝します」とChiesiの責任者であるGiacomoChiesiは述べています。世界的なまれな病気。 「これらのデータと追加の臨床研究に基づいて、PRX-102は現在XNUMX週間ごとにERT注入を受けている患者にとって重要な新しい治療オプションである可能性があると考えており、規制当局の承認を得るために世界中で作業を進めることを楽しみにしています。可能な限り迅速に、ファブリー病コミュニティへのアクセスを提供します。」

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リンダ・ホーンホルツ

の編集長 eTurboNews eTN本社に拠点を置いています。

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