アルツハイマー病とパーキンソン病に関する新しいデータ

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Asceneuron SAは本日、ASN90、O–GlcNAcase(OGA)阻害剤、および神経変性プロテオパチーを治療するための臨床開発における主要な候補のXNUMXつに関する査読済みデータをジャーナルACSChemicalNeuroscienceに発表したことを発表しました。

アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性タンパク症は、それぞれ微小管関連タンパク質タウやα-シヌクレインなどの不溶性および毒性のタンパク質凝集体が脳内で細胞内に形成され、疾患の進行に密接に関連していることを特徴としています。 OGAは、これらの細胞内タンパク質のグリコシル化の欠損が神経機能障害に関連しているため、中枢神経系の薬剤開発における新たな薬剤標的です。 OGA阻害剤は、細胞内タンパク質のグリコシル化の排除を防ぎ、それによってこの翻訳後修飾の健康状態レベルの低下を止め、有毒なタンパク質凝集体の形成を防ぎます。

この最近公開された査読付き論文で、Asceneuronは、健康な若年および高齢者を対象とした90つの第I相試験ですでに試験を完了した新規小分子OGA阻害剤ASN120290(旧称ASN561 / ASN90)の前臨床発見および開発について報告しています。 。 前臨床データは、ASN90の毎日の経口投与が、タウもつれの病状の発症、ならびに運動行動および呼吸の機能障害、ならびに生存率の増加を防止したことを示しています。 もうXNUMXつの重要な発見。 このクラスの分子の小説。 ASNXNUMXは、パーキンソン病の頻繁に利用される前臨床モデルにおいて、運動障害の進行を遅らせ、アストログリオーシスを減少させたということです。

Asceneuronは現在、進行性核上性麻痺(PSP)、孤児の適応症におけるASN2を評価するためのフェーズ3/90研究のために、米国食品医薬品局(FDA)とのオープンな治験中新薬(IND)アプリケーションを持っています。 PSPは、脳内のタウタンパク質の凝集体の蓄積の結果として、歩行、バランス、発話、嚥下、および視力に深刻な問題を引き起こすまれな神経学的状態です。 病気は次第に悪化し、発症から100,000〜XNUMX年以内に重度の障害者になります。 XNUMX万人あたりXNUMX〜XNUMX人がPSPを発症すると推定されており、現在この病気の治療法はありません。

Asceneuronの共同創設者であり、研究の上級著者である最高経営責任者であるDirk Beherは、次のようにコメントしています。 これらの発見は、タウオパチーとアルツハイマー病、PSP、パーキンソン病などのα-シヌクレイノパチーの両方における疾患修飾剤としてのOGA阻害剤の開発の強力な理論的根拠を提供します。 タウとα-シヌクレインの病状は神経変性疾患に頻繁に共存するため、OGA阻害剤は複数の適応症に対応する独自のマルチモーダル薬剤候補です。 私たちは、最新の90日51回のOGA阻害剤であるASNXNUMXを使用して臨床開発を進めています。これは、今後数か月以内にアルツハイマー病患者に投与される予定です。」

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リンダ・ホーンホルツ

の編集長 eTurboNews eTN本社に拠点を置いています。

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