Kazia Therapeutics Limitedは、アンメットメディカルニーズが非常に高いXNUMXつの形態の小児脳腫瘍におけるパキサリシブの活性を示す新しい前臨床データを発表しました。
このデータは、8年13月2022日からXNUMX日までルイジアナ州ニューオーリンズで開催された米国癌学会（AACR）の年次総会で発表されたXNUMXつの要約の主題です。
メリーランド州ボルチモアのジョンズホプキンス大学のジェフリールーベンス助教授の研究室で働いている科学者によるXNUMXつの要約は、異型奇形腫瘍/ラブドイド腫瘍（AT / RT）として知られる小児脳腫瘍のバックボーン療法としてのパキサリシブの使用について説明しています。 この形態の脳腫瘍におけるパキサリシブを探索するデータが提示されたのはこれが初めてであり、それはこの薬の重要な新しい潜在的な適応症を開きます。
エリック・ラーベ准教授とキャサリン・バーネット博士が率いるジョンズ・ホプキンス大学の別の科学者チームからのXNUMX番目の要約は、びまん性内因性橋グリオーマ（DIPG）のモデルにおけるパキサリシブと別のクラスの癌治療との強力な相乗効果の証拠を示しました。 。 Paxalisibは、単剤療法として、およびいくつかのタイプの癌療法との組み合わせの両方で、この疾患における活性の証拠を以前に示しており、新しいデータは、この非常に困難な疾患におけるその可能性をさらに検証します。
キーポイント
•AT/RTはまれな脳腫瘍であり、主に乳児や幼児に発症します。 AT / RT用のFDA承認薬はなく、既存の治療オプションは非常に限られています。 診断からXNUMX年以上生存している患者はXNUMX人にXNUMX人未満です。
•ルーベンス教授の研究室からのデータは、PI3K経路がAT / RTで一般的に活性化され、パキサリシブ単独での治療が疾患の前臨床モデルで活性であることを示しています。 さらに、HDAC阻害剤であるRG2822またはMAPK阻害剤であるTAK580のいずれかとの併用は、単剤療法治療と比較した場合、生存期間を大幅に延長するようです。
•DIPGはまれな脳腫瘍であり、通常、幼児や青年に見られます。 FDAが承認した薬はなく、診断からの平均余命は通常平均約XNUMXか月です。
•研究者のいくつかのチーム、特にハンター医学研究所のマット・ダン教授のチームからの以前のデータは、パキサリシブがDIPGで非常に活性があり、いくつかの抗がん剤と相乗的に結合することを示しています。
•Raabe博士とBarnett博士らのデータは、DIPGの前臨床モデルで強力な相乗効果の証拠を示すHDAC阻害剤RG2833との追加の新規治療の組み合わせを特定しています。
KaziaのCEOであるJamesGarner博士は、次のように述べています。 パキサリシブはすでにDIPGおよびびまん性正中神経膠腫（NCT05009992）で進行中の第II相臨床試験の対象であり、この新しいデータは、小児脳腫瘍における薬剤の潜在的な幅広い用途を示唆しています。 ジョンズホプキンスチーム、および他のパートナーやアドバイザーと協力して、これらの機会をさらに探求することを楽しみにしています。」
この記事からわかること:
- メリーランド州ボルチモアにあるジョンズ・ホプキンス大学のジェフリー・ルーベンス助教授の研究室で働く科学者らによる2件の要約では、非定型奇形腫/ラブドイド腫瘍（AT/RT）として知られる小児脳腫瘍における基幹療法としてのパキサリシブの使用について説明している。
- 3番目の要約は、エリック・ラーブ准教授とキャサリン・バーネット博士が率いるジョンズ・ホプキンス大学の別の科学者チームからのもので、びまん性内因性橋神経膠腫（DIPG）のモデルにおけるパキサリシブと別のクラスのがん治療薬との間の強力な相乗効果の証拠を示した。 。
- パキサリシブはすでに、DIPG およびびまん性正中神経膠腫（NCT05009992）を対象とした進行中の第 II 相臨床試験の対象となっており、この新しいデータは、小児脳腫瘍に対するこの薬剤のより幅広い応用の可能性を示唆しています。
