癌を治療するための革新的な新技術の創出に焦点を当てたテキサスを拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるDialecticTherapeutics、Inc.は本日、米国食品医薬品局（FDA）がT細胞の治療のためにDT2216に希少疾病用医薬品の指定を与えたことを発表しました。リンパ腫。 DT2216は、独自の新しい抗アポトーシスタンパク質標的分解（APTaD™）テクノロジープラットフォームを使用して構築されたDialecticの第XNUMX世代の化合物です。
「これは、当社の主要なAPTaD™コンパウンドであるDT2216の開発における重要なマイルストーンです。 希少疾病用医薬品の指定を許可するというFDAの決定は、DT2216がT細胞リンパ腫患者の有望な治療法になる可能性があるという私たちの信念を強調しています」と弁証法の社長兼最高経営責任者であるDavidGenecov博士は述べています。 「現在承認されている治療法の奏効率が比較的低い、このまれな癌と診断された人々には、満たされていない重大なニーズがあります」。
正常なT細胞は、発生中の胸腺選択を生き残るためにBCL-XLの発現を必要とします。 胸腺選択後、BCL-XLの正常なT細胞はBCL-XLを発現しなくなります。 ただし、多くのT細胞リンパ腫は腫瘍性形質転換のメカニズムとしてBCL-XLを再発現し、悪性腫瘍としての継続的な生存を可能にします。 研究により、T細胞リンパ腫の生存におけるBCL-XLの重要性が実証されています。 弁証法は、DT2216が前臨床試験におけるT細胞リンパ腫の効果的な治療法であることを示しています。
FDAの希少疾病用医薬品開発局は、希少疾患の安全で効果的な治療、診断、予防を目的とした医薬品および生物製剤に希少疾病用医薬品の指定ステータスを付与します。臨床開発を支援するための金銭的インセンティブと、規制当局の承認を受けた米国での最大200,000年間の市場独占権の可能性を含みます。
この記事からわかること:
- FDA のオーファン製品開発局は、米国で 200,000 万人未満の人々に影響を与える希少疾患または症状の安全かつ効果的な治療、診断、予防を目的とした医薬品および生物製剤にオーファン指定ステータスを付与しています。
- 希少疾病用医薬品の指定には、臨床開発を支援するための金銭的インセンティブや、米国で最長 7 年間の市場独占権が得られる可能性など、一定の利点があります。
- 希少疾病用医薬品指定を付与するという FDA の決定は、DT2216 が T 細胞リンパ腫患者にとって有望な治療法となる可能性があるという私たちの信念を裏付けています。」
