REGENXBIO Inc.は、オフィス内の脈絡膜上送達を使用した、中枢性糖尿病性黄斑浮腫（CI-DME）を伴わない糖尿病性網膜症（DR）の治療のためのRGX-314の進行中の第II相ALTITUDE™試験からの追加の陽性中間データを発表しました。 データは、トーマス・ジェファーソン大学眼科助教授であるウィルズ・アイ病院の網膜サービスであるマイケル・A・クルーファス医学博士による血管新生、滲出、および変性2022会議で発表されています。 RGX-314は、湿性加齢性黄斑変性症およびDRの治療のための潜在的なXNUMX回限りの遺伝子治療として調査されています。
脈絡膜上送達を使用したDRの治療のためのRGX-314の第II相ALTITUDE試験からの研究デザインと安全性の最新情報
ALTITUDEは、中等度または重度の非増殖性糖尿病のDR診断を受けた患者を対象に、SCSMicroinjector®を使用したRGX-314の脈絡膜上送達の有効性、安全性、および忍容性を評価する多施設非盲検ランダム化比較試験です。網膜症（NPDR）または軽度の増殖性糖尿病性網膜症（PDR）。 コホート1の314人の患者は、2.5：1011の比率での観察対照に対して、眼あたり3×1ゲノムコピー（GC /眼）の用量レベルでRGX-2を投与するように無作為化されました。 コホート20には、314：5の比率での観察対照と比較して1011×3GC /眼の増加した用量レベルでRGX-1を投与するようにランダム化された3人の患者が含まれます。 コホート314は、中和抗体（NAb）陽性の2人の患者を対象にコホート20と同じ用量レベルでRGX-2を評価するように設計されています。 コホート3および314では登録が進行中です。この試験の患者は、RGX-XNUMXの投与前または投与後に予防的免疫抑制コルチコステロイド療法を受けていません。
18年2022月314日の時点で、コホート1ではRGX-1の忍容性が良好であると報告されました。314人の患者でXNUMXつの重篤な有害事象が報告されましたが、どちらも薬物関連とは見なされませんでした。 RGX-XNUMXを投与されたコホートXNUMXの患者では、眼内炎症は観察されませんでした。 以前に報告されたように、XNUMX人の患者は局所コルチコステロイドで解決した上強膜炎の軽度の症例を経験しました。 XNUMXか月間の試験眼における一般的な眼治療の緊急有害事象は、薬物関連とは見なされず、主に軽度でした。 これらには、結膜出血および結膜充血が含まれていました。
1か月のコホートXNUMXのデータの要約
コホート15でRGX-314を投与された1人の患者のうち47か月で、0人の患者（7％）が早期治療糖尿病性網膜症研究-糖尿病性網膜症重症度スケール（DRSS）のベースラインから314段階以上の改善を示しました。観察対照群の1人の患者のうち314人（314％）と比較した、研究の主要エンドポイント。 RGX-47を投与された33人の患者（2％）は、引き続きXNUMX段階の改善を示しています。 RGX-XNUMXを投与されたコホートXNUMX患者の割合は、RGX-XNUMXで治療された眼でXNUMXか月で少なくともXNUMX段階の改善を達成し（XNUMX％）、以前に報告されたXNUMXか月の結果（XNUMX％）から増加しました。 DRSSのXNUMX段階の改善は、DR臨床試験の重要なエンドポイントとしてFDAに受け入れられています。
ベースラインでNPDR（DR重症度レベル47-53）を示した57人の患者では、314％の患者がRGX-61投与後38か月でベースラインDRSSから314段階以上の改善を示しました。 ベースラインでPDR（DR重症度レベル≥XNUMX）を示したXNUMX人の患者では、XNUMX％の患者がRGX-XNUMX投与後XNUMXか月でXNUMX段階以上の改善を示しました。
RGX-314の投与後1か月で、コホート0.3の患者はベースラインと比較して+2.0文字のBCVAの安定した平均変化を示しましたが、観察対照群のXNUMX人の患者はベースラインと比較して-XNUMX文字のBCVAの安定した平均変化を示しました。
