2021年の第30四半期に、FDAは、2021年24月2021日のPDUFA日付の骨髄線維症患者に対するCTIのNDAの優先審査を許可しました。製品ラベリングの議論の過程で、FDAは追加の臨床データを要求しました。 XNUMX年XNUMX月XNUMX日。本日、FDAは、データ提出がNDAの「主要な修正」であると見なしていることを会社に通知しました。そのため、PDUFAの日付がXNUMXか月延長され、提出。 現時点では、CTIはアプリケーションの大きな欠陥を認識していません。
パクリチニブは、JAK2を阻害することなく、JAK1、IRAK1、およびCSF1Rに特異的な新規経口キナーゼ阻害剤です。 NDAは、これらの試験に登録された重度の血小板減少症（血小板数が3 x 2 / L未満）の患者に焦点を当てた、第1相PERSIST-2およびPERSIST-203および第50相PAC109臨床試験のデータに基づいて承認されました。パクリチニブ200mgを2日2回投与された患者。これには、最前線の治療歴のない患者とJAK200阻害剤に以前に曝露された患者の両方が含まれます。 PERSIST-29試験では、パクリチニブ35 mgを3日23回投与された重度の血小板減少症の患者では、利用可能な最善の治療を受けた患者の50％と比較して、患者の13％で脾臓の体積が少なくともXNUMX％減少しました。 、ルキソリチニブを含む; 利用可能な最善の治療を受けている患者のXNUMX％と比較して、患者のXNUMX％は少なくともXNUMX％の総症状スコアの低下を示しました。 パクリチニブで治療された同じ患者集団では、有害事象は一般に低悪性度であり、支持療法で管理可能であり、中止につながることはめったにありませんでした。 血小板数とヘモグロビンレベルも安定しました。
骨髄線維症は骨髄腫であり、線維性瘢痕組織の形成を引き起こし、血小板減少症と貧血、脱力感、倦怠感、脾臓と肝臓の肥大を引き起こす可能性があります。 米国内には、骨髄線維症の患者が約21,000人おり、そのうち7,000人が重度の血小板減少症（血小板数が50 x 109 / L未満と定義）になっています。 重度の血小板減少症は、生存率の低下と症状の負担の増加に関連しており、疾患の進行の結果として、またはJAKAFIやINREBICなどの他のJAK2阻害剤による薬物毒性の結果として発生する可能性があります。
この記事からわかること:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
