ベーリンガーインゲルハイムは本日、ボストンで開催された1年の米国皮膚科学会（AAD）年次総会で発表された、極めて重要な第II相Effisayil™2022試験の新しいデータを発表しました。
ニューイングランドジャーナルオブメディシンに最近発表されたEffisayil™1試験では、汎発性膿疱性乾癬（GPP）フレアの患者で、スペソリマブとプラセボの治療後12週間以内に皮膚膿疱の有意なクリアランスが示されました。 AADで発表されたデータによると、この効果は84.4週間にわたって持続し、12週間の試験期間後に患者の81.3％に目に見えるにきびがなく、XNUMX％の皮膚が透明/ほぼ透明でした。
「GPPは予測不可能で、痛みを伴い、生命を脅かす可能性のあるまれな皮膚疾患であり、FDAが承認した治療オプションはありません」と、アラバマ大学医学部皮膚科の治験責任医師兼議長であるBoniElewski医師は述べています。 「今年のAAD年次総会で発表された調査結果は、スペソリマブの有効性が12週間にわたって持続することを示し、スペソリマブがGPPフレアの負担を抱えて生きる患者にもたらす可能性のある迅速な利益のさらなる証拠を提供します。」
GPPはまれな、生命を脅かす可能性のある好中球性皮膚疾患であり、尋常性乾癬とは異なります。 それは、痛みを伴う無菌性膿疱（非感染性膿疱の水疱）の広範囲にわたる発疹のエピソードを特徴とします。 GPPフレアは、人の生活の質に大きな影響を与え、心不全、腎不全、敗血症などの深刻で生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があります。
AAD年次総会で発表された追加データによると、スペソリマブによる治療後の最初の週に観察された急速な皮膚クリアランスは、年齢、性別、民族性、IL-36遺伝子変異状態などの患者サブグループ間で概ね一貫していた。 また、スペソリマブによる治療後の痛み、倦怠感、生活の質、および皮膚症状に関連する患者報告の結果において、XNUMX週間以内に有意な改善が示されました。
Effisayil™1試験では、有害事象は、スペソリマブで治療された患者の66％、および最初の週後にプラセボを投与された患者の56％で報告されました。 感染症は、スペソリマブ群とプラセボ群の患者のそれぞれ17％と6％によって報告されました（6週目）。 重篤な有害事象は、スペソリマブで治療された患者のXNUMX％で報告されました（XNUMX週目）。 スペソリマブを投与されたXNUMX人の患者は、好酸球増加症と全身症状を伴う薬物反応を示したと報告されました。
ベーリンガーインゲルハイムのスペシャリティケア、臨床開発および医療担当副社長であるマットフランケル医学博士は、次のように述べています。 。 「GPPは患者さんの生活に大きな影響を与えます。私たちは、スペソリマブをできるだけ早く患者さんに届けることに引き続き取り組んでいます。」
米国食品医薬品局（FDA）は、生物学的製剤承認申請（BLA）を承認し、GPPフレアの治療のためのスペソリマブの優先審査を許可しました。 FDAは、GPPの治療のためのスペソリマブ希少疾病用医薬品の指定と成人のGPPフレアの治療のためのスペソリマブの画期的治療薬の指定を付与しました。
