研究者たちは、特に同じ家族のメンバーからの幹細胞移植が、XNUMX万人近くのアメリカ人を苦しめている病気である白血病の治療を変えたと言います。 そして、治療は多くの人にとって成功していますが、手技を受ける人の半数は、何らかの形の移植片対宿主病（GvHD）を経験しています。 これは、新しく移植された免疫細胞が宿主の体を「外来」として認識し、侵入するウイルスと同じように、それを攻撃の標的にするときに発生します。
GvHDのほとんどの症例は治療可能ですが、10人にXNUMX人が生命を脅かす可能性があります。 このため、研究者によると、免疫抑制薬は提供された細胞によるGvHDを予防するために使用され、ほとんど無関係な患者は、免疫システムが可能な限り類似していることを確認するために、可能な限り事前にドナーと照合されます。
NYU LangoneHealthとそのLauraand Isaac Perlmutter Cancer Centerの研究者が主導する、新しく進行中の研究は、免疫抑制薬、シクロホスファミド、アバタセプト、およびタクロリムスの新しいレジメンが、治療を受けている人々のGvHDの問題によりよく対処することを示しました血液がん。
「私たちの予備的な結果は、他の免疫抑制薬と組み合わせてアバタセプトを使用することは、血液癌の幹細胞移植後のGvHDを予防する安全かつ効果的な手段の両方であることを示しています」と研究主任研究者および血液専門医Samer Al-Homsi、MD、MBAは述べています。 「アバタセプトを伴うGvHDの兆候は最小限であり、ほとんど治療可能でした。 生命を脅かすものはありませんでした」と、NYUグロスマン医学部およびPerlmutter CancerCenterの医学部の臨床教授であるAl-Homsiは述べています。
NYU Langone and Perlmutter Cancer Centerで血液および骨髄移植プログラムのディレクターも務めるAl-Homsiは、13月XNUMX日にアトランタで開催された米国血液学会の年次総会でチームの調査結果をオンラインで発表しています。
調査によると、移植後の薬剤レジメンを23か月間投与した、攻撃性血液がんの最初の22人の成人患者のうち、皮膚発疹、悪心、嘔吐、下痢などのGvHDの初期兆候を示したのはわずか95人でした。 別のXNUMXつの反応は数週間後に発生し、ほとんどが皮膚の発疹でした。 すべてが症状のために他の薬でうまく治療されました。 肝障害や呼吸困難など、より重篤な症状を発症した人はいませんでした。 しかし、移植に失敗したXNUMX人の患者は、再発性白血病で亡くなりました。 残り（XNUMX人の男性と女性、またはXNUMX％）は、移植後XNUMXか月以上癌がなく、提供された細胞は、新しく健康で癌のない血液細胞を生成する兆候を示しています。
すべての患者のドナーの選択肢が増えるとともに、研究結果は幹細胞移植における人種的格差に対処する可能性を秘めています。 これまでのドナープールの性質を考えると、黒人、アジア系アメリカ人、ヒスパニックは、完全に一致する幹細胞ドナーを見つける可能性が白人の12,000分のXNUMX未満であり、家族を最も信頼できるドナーソースとして残しています。 約XNUMX人のアメリカ人が現在リストされており、全国の骨髄プログラム登録を待っている、とAl-Homsiは述べています。
現在の研究は、親、子供、兄弟を含む、密接に関連する（半分一致した）ドナーと患者からの幹細胞移植を含みましたが、その遺伝子構成は同一ではなく、薬剤の組み合わせは移植の成功の可能性を高めました。
新しいレジメンは、伝統的に使用されていたミコフェノール酸モフェチルをアバタセプトに置き換えます。 Al-Homsiは、アバタセプトはミコフェノール酸モフェチルよりも「標的化」されており、免疫T細胞が他の細胞を攻撃する前に必要なステップである免疫T細胞が「活性化」されるのを防ぎます。 アバタセプトは、関節炎などの他の免疫障害の治療にすでに広く承認されており、密接に一致する無関係のドナーとのGvHDの予防において成功裏にテストされています。 これまで、完全に一致したドナーは、半分一致した家族、またはいわゆるハプロタイプ一致のドナーよりも、移植片対宿主病の予防においてより良い結果を示してきました。
また、改訂された治療の一環として、研究者はタクロリムスの治療期間を当初の治療期間であるXNUMXか月からXNUMXか月からXNUMXか月に短縮しました。 これは、腎臓に対する薬の潜在的な毒性副作用によるものでした。
