重症筋無力症は慢性の自己免疫性神経筋疾患であり、骨格筋（随意筋とも呼ばれます）の衰弱を引き起こし、活動期間後に悪化し、休息期間後に改善します。 重症筋無力症は、自発的な筋肉、特に目、顔、口、喉、手足の制御に関与する筋肉に影響を及ぼします。 重症筋無力症では、免疫系がAChR抗体を産生し、神経と筋肉の間のコミュニケーションを妨げ、衰弱を引き起こします。 脱力感の激しい発作は、生命を脅かす可能性のある呼吸や嚥下の問題を引き起こす可能性があります。
「他の多くの希少疾患と同様に、重症筋無力症を患っている人々には、満たされていない重大な医療ニーズがあります」と、FDAの医薬品評価研究センターの神経科学室長であるビリーダン医学博士は述べています。 「本日の承認は、患者さんに新しい治療オプションを提供する上で重要なステップであり、希少疾患を抱える人々が新しい治療オプションを利用できるようにするという政府機関の取り組みを強調しています。」
Vyvgartは、新しいクラスの医薬品の最初の承認です。 これは、新生児Fc受容体（FcRn）に結合する抗体フラグメントであり、FcRnが免疫グロブリンG（IgG）を血中に再循環させるのを防ぎます。 この薬は、重症筋無力症に存在する異常なAChR抗体を含む、IgGの全体的なレベルの低下を引き起こします。
Vyvgartの安全性と有効性は、Vyvgartまたはプラセボのいずれかを投与するように無作為化された重症筋無力症の26人の患者を対象とした167週間の臨床試験で評価されました。 この研究は、重症筋無力症の日常機能への影響を評価する尺度で、プラセボ（68％）を投与された患者と比較して、抗体を有する重症筋無力症の患者の多くがVyvgartの最初のサイクル（30％）の治療に反応したことを示しました。 Vyvgartを投与されたより多くの患者はまた、プラセボと比較して筋力低下の測定で反応を示しました。
Vyvgartの使用に関連する最も一般的な副作用には、気道感染症、頭痛、および尿路感染症が含まれます。 VyvgartはIgGレベルの低下を引き起こすため、感染のリスクが高まる可能性があります。 まぶたの腫れ、息切れ、発疹などの過敏反応が発生しています。 過敏反応が発生した場合は、注入を中止し、適切な治療を開始してください。 Vyvgartを使用している患者は、治療中に感染の兆候と症状を監視する必要があります。 医療専門家は適切な治療を行い、感染が解消されるまで活動性感染症の患者へのVyvgartの投与を遅らせることを検討する必要があります。
FDAは、このアプリケーションにファストトラックおよび希少疾病用医薬品の指定を付与しました。 FDAは、アルジェニクスBVにVyvgartの承認を与えました。
この記事からわかること:
- この研究では、重症筋無力症の日常生活機能への影響を評価する尺度において、プラセボ投与を受けた患者（68％）と比較して、抗体を有する重症筋無力症患者の方がヴィブガルトの最初のサイクルで治療に反応した患者（30％）が多かったことが示された。
- ヴィブガルトの安全性と有効性は、ヴィブガルトまたはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられた重症筋無力症患者 26 名を対象とした 167 週間の臨床研究で評価されました。
- 「本日の承認は、患者に新たな治療選択肢を提供する上で重要な一歩であり、希少疾患を抱えて生きる人々に新たな治療選択肢を提供できるよう支援する当局の取り組みを強調するものである。」
