Helixmithは本日、「糖尿病性ニューロパチーの遺伝子治療：ヒト肝細胞増殖因子をコードするプラスミドDNAであるVM202の無作為化プラセボ対照第III相試験」がClinicalおよび10年のトランスレーショナルサイエンス（CTS）。CTSは、米国臨床薬理療法学会（ASCPT）の公式出版物であり、実験室での発見とヒトの疾患の診断および治療との橋渡しに役立つ独自の研究に焦点を当てています。 ノースウェスタン大学の神経学教授であるジョン・ケスラー博士がこの研究の筆頭著者でした。 これは、これまでに痛みのために行われた最初の遺伝子治療フェーズ2021でした。 ASCPTの編集長であるAletheaGerding氏は、次のように述べています。 CTSの主な目標は、トランスレーショナルサイエンスのビーコンになることであり、あなたのような記事は、トランスレーショナルサイエンスの価値を明確に示しています。」
論文では、Helixmith Co. Ltdによって開発されたヒトHGF（肝細胞増殖因子）遺伝子をコードするプラスミドDNAであるVM202（donaperminogene seltoplasmid）は、VMDN-003bにおいて、VM202の筋肉内注射が8以上の痛みの軽減をもたらしたと報告しました治療の最後のサイクルから数ヶ月後、安全性と忍容性は非常に良好であり、以前の研究と一致していました。 VMDN-003bと第II相試験の両方で最も臨床的に重要な発見の202つは、VMXNUMXがDPN分野で最も処方されているXNUMXつの薬であるプレガバリンまたはガバペンチンを服用していない被験者でより効果的であったことです。
米国では4.2万人以上が痛みを伴うDPNに苦しんでいることが知られており、1.3万人近くの患者が難治性であると考えられているため、これらの結果は重要な臨床的意味を持っています。 。
Helixmithは、米国でDPNの第3フェーズ1試験であるREGAiN-003A（VMDN-2-2022）を開始し、3年末までにトップラインの結果を発表することを目標としています。同社はDPNの第2022フェーズXNUMXを開始する予定です。 XNUMX年の後半に。
CTSペーパーの要点
•VM202（donaperminogene seltoplasmid）は、非臨床動物の観点から、クラス最高の、独自の、非ウイルス性の、潜在的に再生可能なプラスミドDNA遺伝子治療です。
•痛みを伴うDPNの第3相試験は、9つの部分で実施されました。003つは3か月間（VMDN-12; 003人の被験者）、もう101つはXNUMXか月間XNUMXか月に延長されました（VMDN-XNUMXb; XNUMX人の被験者）。
•VM202の安全性と忍容性は、以前の研究と一致して、引き続き非常に良好に見えます。
•これらの結果は重要な臨床的意味を持っています。米国では4.2万人以上が痛みを伴うDPNに苦しんでおり、1.3万人近くの患者が現在利用可能な薬が効かないという点で難治性であることが知られています。
糖尿病性末梢神経障害について
痛みを伴うDPNは、糖尿病の一般的で衰弱させる合併症であり、生活の質、睡眠、気分に深刻な悪影響を及ぼします。 現在の治療法は姑息的であり、痛みを伴うDPNの根底にあるメカニズムを対象としていません。 さらに、症状の緩和はしばしば制限されており、痛みを伴うDPNの多くの患者は依然としてオピオイドを使用しています。
